Soigner la Mucoviscidose

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Une molécule en cours d’essai clinique de phase 2 représente un espoir réel pour les malades atteints de mucoviscidose. Les médecins disposeront bientôt du premier traitement pouvant traiter la maladie et non ses symptômes.

La mucoviscidose est une maladie génétique, transmise conjointement par les parents, qui touche environ 6000 personnes en France. Elle est due au dysfonctionnement d'une protéine membranaire (CFTR), présente notamment dans les cellules des poumons, qui contrôle les échanges d'eau et de sels minéraux entre la cellule et l'extérieur.

Chez les malades, la mucoviscidose se manifeste par un épaississement du mucus qui tapisse les bronches et les canaux du pancréas, ce qui provoque des infections pulmonaires et des troubles digestifs parfois sévères. A l'heure actuelle, il n'existe pas de traitement pour guérir de la mucoviscidose. Pour corriger les symptômes, des soins quotidiens, incluant traitements médicamenteux, kinésithérapie et oxygénothérapie, très contraignants sont nécessaires.

L'équipe de Frédéric Becq de l'Institut de physiologie et biologie cellulaires (CNRS/Université de Poitiers) a démontré en 2006 qu'une molécule appelée miglustat permettait de restaurer l'activité de la protéine CFTR et de corriger ainsi ponctuellement le fonctionnement cellulaire. Utilisée pour traiter deux maladies rares (les maladies de Gaucher et de Niemann Pick type C), sa sécurité et sa tolérance avaient déjà été évaluées et les essais cliniques ont pu rapidement êtres lancés en septembre 2007.

Dans la nouvelle étude publiée dans l'American Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology, les chercheurs montrent que le traitement quotidien de cellules pulmonaires humaines malades permet une correction progressive, maintenue et réversible du phénotype malade.

Les chercheurs ont en effet cultivé des cellules pulmonaires humaines malades en présence de miglustat pendant 2 mois. La correction observée sur les cellules se met en place au bout de 3-4 jours, puis se stabilise. Si le traitement est arrêté, les cellules reprennent leurs caractéristiques propres à la mucoviscidose.

Cette étude est la première qui démontre qu'une cellule malade peut se « corriger » lorsque qu'elle est traitée quotidiennement par une substance pharmacologique. Les chercheurs sont donc très optimistes sur les résultats de l'essai clinique en cours.


J.I.
Sciences-et-Avenir.com

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